Home Modena Giornata mondiale malattie rare: Genzyme annuncia novità nelle terapie

Giornata mondiale malattie rare: Genzyme annuncia novità nelle terapie

A pochi giorni dalla celebrazione della Giornata mondiale delle malattie rare, Genzyme, azienda di biotecnologie farmaceutiche con sede italiana a Modena che ha scoperto, sperimentato e portato in clinica negli anni 90 la prima terapia enzimatica sostitutiva al mondo in grado di cambiare il destino di pazienti affetti dalla malattia rara di Gaucher, annuncia, in questi giorni, di avere ricevuto da parte della Commissione Europea la revisione delle indicazioni d’uso e la raccomandazione in gravidanza e durante l’allattamento per Cerezyme, lo standard terapeutico per il trattamento di questa stessa patologia.


La Commissione Europea ha approvato la revisione delle indicazioni d’uso per Cerezyme® (imiglucerasi), Genzyme, raccomandando la continuazione del trattamento alle pazienti affette da malattia di Gaucher in gravidanza e durante l’allattamento.
L’uso di Cerezyme® è utile per controllare la malattia di Gaucher anche durante la gravidanza, momento particolarmente debilitante per chi è affetto da questa patologia. Inoltre, le nuove indicazioni d’impiego consigliano alle donne naïve al trattamento di prendere in considerazione l’avvio della terapia prima del concepimento, al fine di ottimizzare il proprio stato di salute per poter affrontare al meglio lo stress fisico conseguente alla gravidanza.
L’approvazione delle nuove indicazioni di Cerezyme®, è stata resa possibile dall’esame dei dati forniti dai Medici curanti in occasione di gravidanze occorse accidentalmente in passato nel corso del trattamento e di quanto descritto in letteratura per analoghe circostanze, oltre che sull’opinione di medici esperti nella gestione e nel trattamento di queste pazienti. L’aggiornamento del Riassunto delle Caratteristiche di Prodotto (RCP) di Cerezyme® fornisce ai medici e alle pazienti affette da malattia di Gaucher linee guida che consentono un miglior trattamento della malattia durante la gravidanza.
Fino ad oggi, infatti, la responsabilità della decisione se continuare o meno a beneficiare del trattamento con Cerezyme® durante la gravidanza era lasciata alle pazienti affette da questa patologia cronica e altamente debilitante.
“Cerezyme® è la prima e l’unica terapia per la cura della Malattia di Gaucher ad aver ricevuto l’approvazione nell’Unione Europea per l’utilizzo in gravidanza,” ha affermato il Dottor Carlo Incerti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Genzyme per l’Europa. “Le rilevanti caratteristiche di efficacia e la sicurezza del farmaco sono state documentate in tutto il mondo per più di 15 anni, arrivando ad accumulare oltre 40.000 pazienti-anno d’utilizzo. Questa approvazione è sicuramente gratificante, poiché rafforza il ruolo di Cerezyme® come standard di riferimento nella cura della Malattia di Gaucher”.

La Malattia di Gaucher
La Malattia di Gaucher fa parte del gruppo di patologie denominate disordini da accumulo lisosomiale (Lysosomal Storage Disorders – LSD). Queste patologie sono causate dall’assenza totale o parziale di un enzima, il β-glucosidasi (glucocerebrosidasi) acido, che comporta un malfunzionamento del metabolismo. Le persone affette dalla Malattia di Gaucher presentano tipicamente manifestazioni e sintomi che possono essere facilmente scambiati per segnali di patologie più comuni, quali alcune patologie ematologiche o ortopediche. Tra questi sintomi, si possono citare l’ingrossamento di milza e fegato, l’anemia, la facilità di sanguinamento e di ecchimosi e una serie di cambiamenti a livello osseo compresa la perdita di massa ossea che può portare ad una disabilità cronica, quindi al peggioramento della qualità di vita.
Cerezyme® ha dimostrato la propria efficacia nel diminuire, bloccare o normalizzare molti dei principali sintomi e manifestazioni non neurologiche di questa malattia.